Anthropic 公布 Claude 加速药物研发的早期进展与六个合作案例
Early progress on accelerating drug development with Claude
Anthropic 生命科学团队宣布过去数月与 Generate Biomedicines、Divergence Labs、BigHat Biosciences、Enveda、The Column Group、Bristol Myers Squibb 六家机构开展药物研发合作,并已启动自有药物研发。
原文给出六个药物研发合作案例的具体数字与实验结果,读者可以据此判断 Claude 在研发各环节的实际表现。
Anthropic 的生命科学团队正致力于加速疾病治愈。过去几个月里,我们的科学家与六家研发新药的组织建立了深度研究合作:BigHat Biosciences、Bristol Myers Squibb、Divergence Labs、Enveda、Generate Biomedicines 和 The Column Group。我们也启动了自己的药物发现工作。在此过程中,我们深入了解了 Claude 如何支持药物研发,以及要让 AI 在医学领域发挥潜力,还需要在哪些方面进一步改进 Claude。我们计划在此基础上大幅扩大这项工作。
加速药物开发的机会很多,甚至超出人们最常讨论的 AI 应用,比如为新分子提出初始设计。药物开发涉及多种多样的任务:通过早期研究确定药物靶点以及合适的药物类型,设计具备所需特性的分子,优化分子使其能够可靠地大规模生产,起草开展临床试验所需的监管申报文件,设计和实施这些试验,等等。
我们实现 AI 医疗价值的策略,是让 AI 越来越多地参与上述所有任务。这里没有单一的待解问题;瓶颈分布在整个药物开发流程中。要找出并打通这些瓶颈,最好的办法就是深度参与真实的药物项目,覆盖多种疾病领域和不同开发阶段。
因此,过去几个月里,我们与六家机构合作开展了这项工作。我们也启动了自己的药物发现工作,包括针对罕见儿童型肌营养不良症的项目,其中大量科学和运营工作由 Claude 承担。
这项工作从三个方面服务于我们的目标。第一,它让我们能更好地理解模型在更广泛的药物开发任务中的优势与局限(根据目前所学,我们已经确定了模型的具体改进优先级)。第二,这些项目可以作为案例研究,供更广泛的生命科学界参考。Claude 若要显著提高新疗法的问世速度,我们需要与更多生物技术公司合作,把 Claude 更深入地整合进它们的开发流程。第三,如果这些项目继续保持良好势头,它们本身也应产生直接影响。我们乐观地认为,其中一些项目可能为其针对的疾病带来有效的新药,包括食物过敏、罕见儿童疾病和多种癌症。
在本文中,我们介绍与合作伙伴的最新进展,并附上技术报告和预印本,更详细地说明我们的思路、方法和早期结果。随后,我们简要展望下一步的工作方向。
案例研究
Generate Biomedicines:模态工程。Generate Biomedicines 一直在设法提升一种名为 CAR T 细胞疗法的癌症治疗手段的实用性。这种疗法过去主要用于治疗血液细胞癌症;Generate 的目标是对其进行重新设计,使其也能治疗实体瘤癌症。为此,他们打算缩短该疗法遗传指令中的某一段,从而腾出空间,加入适用于其他类型癌症的额外指令。Generate 的六位科学家使用 Claude Code 为这一段提出了新的设计方案。其中一个设计比标准版本缩短了约 70%,并且在实验室测试中效果更好:它让免疫细胞制造出大约 10 倍数量的受体(免疫细胞用来识别癌细胞的蛋白质),更高效地杀死肿瘤细胞,而且免疫细胞的活性维持时间也更长。阅读更多,并查看 Generate 的技术报告。
Divergence Labs:命中分子生成。Divergence Labs 正在研究一种治疗食物过敏的新方法。食物过敏由一种名为 IgE 的分子引发的反应所触发,其中一部分 IgE 附着在我们的免疫细胞上,另一部分则游离在血液中。Divergence Labs 正在开发的药物会将 IgE 从免疫细胞上完全剥离,而不是像标准药物那样仅仅中和血液中循环的 IgE。这可能带来更有效的治疗,但需要精确的设计,药物要具备两个“臂”:一个与 IgE 紧密结合,另一个帮助把 IgE 从免疫细胞上撬下来。Claude 将 Divergence Labs 的目标转化为详细的设计方案,随后在很大程度上自主地在大约一个月内生成了约 35,000 个抗体设计,供进一步筛选和测试。在这些早期测试中,Divergence 为两个臂都找到了“命中”:三个设计能与 IgE 结合,20 个设计能将 IgE 剥离。这 20 个中有三个剥离 IgE 的效果似乎优于标准药物。下一步是构建一个将两个臂结合起来的药物。阅读更多,并查看 Divergence 的技术报告。
BigHat Biosciences:先导化合物优化。BigHat Biosciences 将 AI 与自动化实验室相结合,来改进潜在的药物(即“先导化合物”),这些药物必须与靶点紧密结合、在生产和储存过程中保持稳定,并避免聚集(以及其他标准)。BigHat 的科学家和一位 Anthropic 研究员与 Claude 合作,改进两个先导化合物的这三项特性,二者都是可能成为未来药物组成部分的抗体片段:一个旨在靶向癌细胞,另一个旨在让药物在体内停留更长时间。Claude 接入 BigHat 的实验室数据系统 Reccy,为每个分子提出修改建议,BigHat 的实验室在大约 10 周内制造并测试了约 1,010 个变体。进行到中途时,团队怀疑标准的热稳定性和聚集指标具有误导性。Claude 和研究员重新分析了原始数据,随后提出了不同的指标以及一套测试这些指标的方案变更。BigHat 的科学家对其进行了完善并运行,主要预测都成立。与原始版本相比,最佳版本的结合强度提高了 10 倍以上,靶向癌细胞的先导化合物在溶液中的稳定温度提高了 18°C,而用于长效药物的先导化合物聚集速度慢了 100 倍以上。阅读更多,并查看 BigHat 的技术报告。
Enveda:生产与申报。开展临床试验时,公司需要提供记录,证明每一批新药都按严格的质量标准生产,还要向监管机构提交申请,此外还有其他要求。在 Enveda,生产化学师最多有 75% 的时间花在文书工作上。为减轻负担,Enveda 搭建了一套系统,把公司所有生产文档接入 Claude,再由 Claude 标出可能存在的问题。在对 1,061 页文档的测试中,Claude 找出了人工审核员发现的全部 11 个问题,还额外标出了他们漏掉的 7 个。这一方法将人工审核时间缩短了 89%,从 25 个多小时降到不足 3 小时。另外,Claude 还起草了两份重要监管文件的初稿。其中一份耗时 4 小时,而人工撰写约需 3 个月;另一份经 Enveda 标准人工审核流程检查,发现了一处小错误。阅读更多,并查看Enveda 的技术报告。
The Column Group(TCG):公司创建。药物研发往往进展缓慢、成本高昂且容易失败,因此生物技术公司的投资者更青睐更安全、已被验证过的想法,而不是风险更高的新想法,即便后者可能帮助更多患者。我们一直与 TCG 合作,探索 Claude 能否改变这一局面:通过缩短药物研发的时间和降低成本,让投资者有信心支持更大胆的想法。具体来说,TCG 正在成立 Pleiades,这家新公司将借助 Claude 开展比小团队通常所能承担的更多、也更复杂的药物项目。这或许能成为一种模式,展示 Claude 如何降低运营一家生物技术公司所需的科研、运营和行政开销。如果行之有效,这一模式有望在整个行业推广,把投资引向医学中更难的课题。Pleiades 目前正在为 Claude 开发新工具和工作流程;其首个 Claude 技能用于帮助 Claude 评估药物靶点是否值得推进,已在 45 个靶点-疾病配对上完成评估。阅读更多。
最近,我们还开始与百时美施贵宝(BMS)合作,寻找并解决临床试验规划中的瓶颈。BMS 正使用 Claude 评估一款早期药物在临床试验中的方案,并估算这些试验成功的可能性。我们计划在 2027 年扩大这项合作,以了解它在提高早期开发成功率方面的潜力。
“我们在临床试验阶段使用 Claude 分析专有数据、制定临床研究计划,并权衡研究的成功几率。仅凭一条提示词,Claude 就生成了一份扎实的初步分析,帮助我们评估不同的开发方案,而这项工作原本需要数天才能完成。与此同时,我们全程确保了高度敏感数据的安全。我们期待将这项工作扩展到整个产品管线,以支持组合层面的决策。”
Michael Pourdehnad,医学博士,高级副总裁,血液学、肿瘤学和细胞治疗早期临床开发负责人。
除了与这些伙伴合作,我们也开始自己开展一些研究项目。我们收购了 Mithril Medicine——一家只有一名员工的公司,一直在开发针对两种罕见肌肉萎缩症的治疗方法。其创始人 Cody Tranbarger 借助 Claude 来组织合同、物流以及与 11 家外部实验室的实验,并把 Mithril 运营中的许多其他环节也交给了 Claude。结果,Mithril 在不到 18 个月里,就把针对其中一种肌肉萎缩症的一种潜在疗法从构想推进到了小鼠身上的积极结果。如今在 Anthropic,Cody 正在继续这项研究,并计划启动几个新项目。如果他的候选药物继续表现良好,我们预计最早在 2028 年底就能有一种药物准备好进入人体临床试验。阅读更多,并查看我们的技术报告。
拓展我们在生命科学领域的工作
所有这些研究仍处于早期阶段。尤其是到目前为止,它们大多属于临床前研究——也就是说,大部分还没有进入在人体上测试药物的阶段。随着这些药物项目推进,以及我们与更多药物开发项目已进入临床阶段的机构合作,我们计划继续把 Claude 的作用延伸到临床试验中。
这项研究只是我们加速药物发现努力的一部分。最终,我们希望把我们的模型分享给尽可能多的药物开发研究人员。为此,我们推出了Claude Science——面向研究人员的 AI 工作台,并且正在提供面向生命科学家的 Claude 额度。我们还设立了生命科学验证计划,让受信任的机构能够在更宽松的保障措施版本下使用我们最强大的模型;这些保障措施对于防止滥用是必要的,但有时会阻碍合法的生物学研究。我们最近还启动了生命科学领域的客座研究员公开招募;我们正在征集研究团队的提案,这些团队希望用 Claude 来探究药物发现及其他领域的关键问题。
随着我们扩大生命科学研究,我们期待与更多机构合作。如果你所在的机构专注于药物发现,并且有兴趣与我们合作,可以通过下方方式联系我们。
来源:Anthropic:Research · anthropic.com